资本豪赌国内细胞疗法TCR-T赛道 商业化面临挑战
近日，深陷亏损和债务风波的香雪制药发布一细胞疗法产品近况后，在九个交易日股价涨幅超过210%；东北制药收购一家细胞疗法企业，连续两个交易日股价涨幅21.22%。资本市场低迷时期，是什么细胞疗法点燃了投资热情？记者了解到，8月2日，美国食品药物管理局(FDA)批准了一个TCR-T药品上市。据悉，这款药品定价为72.7万美元/针(折合520万元人民币)，也是全球最贵的细胞疗法药品。香雪制药和东北制药手中握有相关产品，资本市场期待国内同类产品生产企业获取较丰厚收益。
520万元一针的细胞药物
TCR-T药品是全球三类细胞疗法(CAR-T、TCR-T和TIL细胞疗法)中的一种。一般患者只需注射一针。它是对癌症患者的T细胞进行体外改造、细胞扩增，再重回输至患者体内，以提高其识别和攻击肿瘤的能力。2020年前后，全球科研机构开始披露该领域的研究成果。
此次美国上市的TCR-T药品，用于治疗晚期实体瘤即滑膜肉瘤。滑膜肉瘤是极其罕见的恶性肿瘤。据介绍，过去常规的治疗方式下，滑膜肉瘤患者五年生存率低至36%，晚期患者这一比率更低、约为20%。TCR-T药品上市让患者生存率大大提高了，患者经过治疗后2年生存率达到70%。
广州百吉生物制药有限公司相关人员告诉记者，目前细胞疗法主要以CAR-T药品为主，绝大多数用于治疗血液瘤。然而，全球每年新发肿瘤患者超过90%是实体瘤(肝癌、肺癌等)，CAR-T药品对此疗效欠佳，尚待突破。与CAR-T药品不同的是，TCR-T药品最大优点是可识别细胞表面或细胞内的特异性抗原，治疗实体瘤肺癌、卵巢癌等更有优势。百吉生物是免疫细胞治疗领域的领先企业，专注于实体肿瘤治疗的研究，是全球少数能够覆盖三大细胞疗法CAR-T、TCR-T、TIL的生物科技公司之一。
研究结果显示，多种治疗失败的、临床上极难治疗的晚期患者在使用TCR-T药品后，能让癌症长期缓解，并且有几率完全消失。TCR-T药品上市是一里程碑的事件。据统计，FDA批准的六款CAR-T细胞疗法产品价格在40万美元左右，TCR-T药品无疑是目前全球最贵的细胞疗法药物了。
资本市场为其疯狂
市场咨询机构沙利文公司发布的一份报告显示，预计全球肿瘤患者年度新增人数将从2022年的2023万增长至2030年的2445万；全球肿瘤药物市场将从2022年2050亿美元增长至2023年4586亿美元。其中，细胞治疗药物的占比将从24.5%上升到47.9%。因此细胞治疗药物领域被资本一路看好。
受益于美国药品上市的消息，国内相关上市药企被资本追捧。7月30日，香雪制药TCR-T产品获批进入临床试验二期。消息一出，其股价在九个交易日连续涨幅超过210%。东北制药披露收购鼎成肽源公司后，连续2个交易日股价涨幅达21.22%。鼎成肽源公司是北京一家具有TCR-T产品研发和转化体系的科研公司。
香雪制药相关人士说，公司TCR-T产品主要治疗晚期软组织肉瘤，有望填补相关治疗领域的临床空白。此次获批进入临床二期，有望加快上市进程。香雪制药是广州一家中药企业，2012年开始进入生物医药领域。据悉，软组织肉瘤是一实体恶性肿瘤，常规治疗效果差。截至目前，全球范围内共有4款TCR-T产品在治疗软组织瘤的临床中取得进展。
东北制药相关人士表示，鼎成肽源公司产品主攻的靶点是国内第一、全球第二，主要治疗胰腺癌、结直肠癌、卵巢癌等。东北制药是全球维生素C原料药的主要供应商。
据不完全统计，除香雪制药外，百吉生物、星汉德、恒瑞医药等国内20多家药企涉足该领域，目前有超过15款TCR-T产品在研发中，其中大部分已进入临床研究阶段。
“我们通过自主研发的平台，筛选出具有广泛受众群体，兼具高特异性和亲和力的、针对多种实体肿瘤的TCR。”百吉生物相关人士告诉记者，百吉生物的TCR-T产品是全新第四代产品，已于2024年1月、2023年9月分别获得了国家药监局、美国FDA的临床试验批准许可，成为全球首款适用于肺癌、胃癌等多种实体肿瘤的产品。
商业化面临挑战
TCR-T药品若在国内上市，定价也不会太低。但记者了解到，TCR-T药品在国内商业化前景还将面临一些挑战。业内人士告诉记者，高昂价格是未来TCR-T药品商业化面临的一大挑战。
以CAR-T药品为例，国内售价每针在100万元左右，其销售远不及预期。复星凯特公司CAR-T药品是国内首个上市的产品，但直到2023年，该公司营业收入2.4亿元、净利润亏损3.5亿元。今年7月，复星医药集团对其进一步注资约1.7亿元。
东北制药相关人士表示，生物医药研发涉及到大额投资，会增加公司的财务压力。2023年，公司营收82.4亿元，净利润3.7亿元。
香雪制药最近三年累计亏损16亿元。其负债率逐步上升，从2020年9月底的57.07%到2023年9月底的70.79%。香雪制药接受媒体采访时表示，目前产品仍在临床阶段，什么时候上市还不能确定，现在也无法预测产品价格。
目前TCR-T药品已研发出的适应症患者数量较少，药企实现商业化较难。业内人士告诉记者，滑膜肉瘤是罕见病，美国每年大约仅有400名美国患者有资格接受治疗。香雪制药TCR-T产品也将面临同样的情况，晚期软组织肉瘤患者在我国数量也很少。
尽管TCR-T产品展现了良好的应用前景，但技术方面问题仍需进一步观察和验证。FDA官网称，TCR-T产品最常见不良反应包括恶心、呕吐、疲劳、感染、发热、呼吸困难等。专家指出，如何有效识别和选择针对特定肿瘤抗原的TCR，以实现精准治疗是一大难题。其次，产品可能引发的免疫反应和副作用也需要进一步研究和控制。这些问题都将影响其国内上市的进程。
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